由 Simon 基因编辑治愈罕见病，古生物“复活”引争议，胚胎筛选触及伦理雷区——2026年生物科技将如何颠覆人类未来？
《麻省理工科技评论》2026年突破性生物技术盘点：基因编辑、古生物复活与胚胎筛选引关注
近日，《麻省理工科技评论》发布了年度“十大突破性技术”榜单。今年的入选技术涵盖了能源、人工智能、太空旅行以及生物技术与健康等领域。其中，三项生物技术尤为引人注目：个性化基因编辑治疗、古生物基因“复活”以及备受争议的胚胎特征筛选技术。以下是这些技术入选背后的故事。
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1. 个性化基因编辑：百万美元疗法带来新生希望
2024年8月，KJ·马尔杜恩出生时患有一种罕见遗传病，导致有毒氨在其血液中积聚，危及生命且可能引发神经系统疾病。当时，他生存的最大希望是等待肝脏移植。
随后，他接受了一种实验性基因疗法——一种个性化的“碱基编辑”治疗，旨在纠正导致其疾病的特定基因“拼写错误”。治疗似乎成功了！ 在接受了三剂治疗后，KJ恢复良好，并于同年12月迈出人生第一步。
KJ的故事令人鼓舞。其治疗团队正计划为患有由不同基因突变引起的类似疾病的婴儿开展临床试验。他们希望基于小型试验获得监管批准，此举有望在几年内让这种昂贵的疗法（KJ的治疗费用约100万美元）变得更可及。
其他机构也在行动。加州大学伯克利分校的基因编辑科学家费奥多尔·乌尔诺夫协助了KJ的治疗团队，他近期联合创立了Aurora Therapeutics公司，旨在开发针对苯丙酮尿症（PKU）的基因编辑药物。目标是获得一种药物的监管批准，之后可根据个体情况进行调整或个性化，而无需再进行更多临床试验。
美国监管机构似乎对此持开放态度，并已为这类“定制化、个性化疗法”描述了潜在的批准路径。 这一领域值得持续关注。
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2. 基因“复活”：从“长毛鼠”到“恐狼”的争议与突破
2024年对致力于“反灭绝”长毛猛犸象、渡渡鸟等动物的生物技术公司Colossal Biosciences而言，是成果丰硕的一年。
* 3月，该公司宣布创造了 “长毛鼠” ——一种拥有类似猛犸象的毛皮和卷曲胡须的啮齿动物。
* 4月，该公司宣布了更惊人的成果：创造了三只“恐狼”。据称，这些引人注目的雪白色动物是通过对灰狼DNA进行20处基因修改而成，这些修改基于对古代恐狼骨骼的基因研究。
这些动物能否真正被称为恐狼，至少是存在争议的。 但其背后的技术无疑令人着迷。这涉及古代DNA的提取与分析，然后将其引入现代物种的细胞中。对古代DNA的分析可以揭示关于人类祖先和其他动物的各种迷人信息。而此处使用的另一种基因工具——克隆技术，不仅应用于尝试复活已故宠物，也用于野生动物保护工作。
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3. 胚胎特征筛选：“定制婴儿”的伦理雷区
体外受精（IVF）通常涉及在实验室创建胚胎，并在移植前对其成功发育的可能性进行“评分”。这本身并无太大争议。
然而，胚胎评分技术已进一步发展。实验室可以从胚胎中取出几个细胞，分析其DNA，筛查某些遗传疾病，且可筛查的疾病列表正在增加。如今，一些公司更进一步，为准父母提供根据身高、眼睛颜色甚至智商等特征筛选胚胎的机会。
这项技术引发巨大争议，原因众多：
* 首先，像智商（一个本就无法全面衡量智力的指标）这样的复杂性状受无数因素影响。我们对其理解并不完善，也不清楚筛选某一性状会如何影响其他性状。
* 一些批评者警告这可能导致优生学。
* 另一些人指出，无论最终选择哪个胚胎，你都无法精确控制孩子将如何成长（而且为何要控制？！）。
尽管如此，这并未阻止提供此类服务的公司之一Nucleus，向潜在客户推销 “拥有最佳宝宝” 的概念。
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延伸思考
1. 可及性与公平性：像KJ接受的百万美元级个性化基因疗法，若未来获批，如何避免加剧医疗不平等？社会与医疗体系应如何构建，才能让突破性技术惠及更多普通患者，而非仅成为富人的特权？
2. 技术边界与伦理共识：从编辑致病基因到筛选身高、智商，基因技术的应用边界在哪里？在科技快速迭代的背景下，社会应如何建立及时、有效且全球协调的伦理与监管框架，以引导技术向善发展，防止滥用？
*本文首发于《麻省理工科技评论》每周生物科技通讯《The Checkup》。*
阅读 Technology Review 的原文，点击链接。